(SeaPRwire) –   Freiburg, 7 Mei^hb, 2025

Keputusan kajian menunjukkan keunggulan asid norokolik (NCA) berbanding plasebo dalam titik akhir utama gabungan. Pada masa ini, tiada ubat yang diluluskan untuk merawat kolangitis sklerosis primer. Keputusan analisis 96 minggu bagi percubaan NUC-5 akan dibentangkan di Kongres EASL 2025 di Amsterdam.

Dr. Falk Pharma, sebuah syarikat farmaseutikal berasaskan penyelidikan yang pakar dalam perubatan penghadaman dan metabolik, hari ini mengumumkan keputusan positif daripada percubaan fasa 3 (NUC-5) yang penting mengenai asid norokolik (NCA) dalam kolangitis sklerosis primer (PSC).

NUC-5 (NCT03872921) ialah percubaan terkawal plasebo, buta ganda yang melibatkan 301 pesakit dengan PSC, yang menerima sama ada 1,500 mg NCA atau plasebo untuk tempoh 192 minggu. Pada analisis data utama selepas 96 minggu rawatan, titik akhir utama gabungan penormalan separa paras darah enzim hati yang dikaitkan dengan PSC (alkaline fosfatase) dan tiada kemerosotan peringkat penyakit pada histologi dicapai oleh perkadaran pesakit yang menerima NCA yang jauh lebih besar secara statistik berbanding plasebo. Keunggulan NCA yang signifikan juga diperhatikan dalam pelbagai titik akhir sekunder. Keputusan keselamatan mendedahkan kadar pesakit kajian dengan kejadian buruk dan kejadian buruk yang serius yang serupa antara kumpulan NCA dan plasebo.

Keputusan teratas daripada NUC-5 akan dibentangkan semasa sesi Late Breaker pada hari Sabtu, 10 Mei 2025 di Kongres EASL di Amsterdam.

PSC ialah penyakit progresif yang jarang berlaku di mana sistem imun menyerang saluran hempedu di hati, yang membawa kepada fibrosis, atau pembentukan tisu parut. Sebahagian besar pesakit mengalami kanser saluran hempedu, hati atau kolorektal, manakala ramai yang lain akhirnya berkembang menjadi sirosis hati. Tiada rawatan farmaseutikal yang diluluskan tersedia pada masa ini, dan pilihan rawatan yang paling berkesan ialah pemindahan hati.

“Mencari ubat yang merawat PSC dengan berkesan telah menjadi cabaran dalam bidang hepatologi selama beberapa dekad,” kata Prof. Michael Trauner, Ketua Bahagian Gastroenterologi dan Hepatologi di Universiti Perubatan Vienna, Austria dan penyiasat utama percubaan itu. “Selepas begitu banyak kekecewaan dalam bidang ini, keputusan positif pertama daripada kajian fasa 3 mengenai PSC merupakan detik penting bagi orang yang menghidap PSC, keluarga mereka, doktor dan seluruh komuniti PSC. Keputusan kajian ini bukan sahaja akan memajukan penjagaan pesakit tetapi juga akan memberikan penyelidik pandangan baharu tentang penyakit itu sendiri”.

“Kami sangat teruja dengan keputusan positif percubaan NUC-5, yang merupakan percubaan klinikal terbesar mengenai PSC sehingga kini yang membandingkan biopsi daripada pesakit sebelum dan selepas rawatan,” kata Dr. Kai Pinkernell, Pengarah Urusan Sains dan Inovasi untuk Dr. Falk Pharma. “Percubaan selama ini dan penglibatan adalah usaha yang besar, dan kami mengucapkan terima kasih kepada semua pesakit, penyiasat dan kakitangan percubaan yang mengambil bahagian atas dedikasi mereka terhadap percubaan ini”.

Mengenai asid norokolik

Asid norokolik ialah terbitan asid hempedu yang direka bentuk. Tidak seperti asid hempedu endogen, ia tidak mengalami amidasi yang bermakna dengan glisin atau taurina, membolehkan NCA diserap daripada hempedu oleh kolangiosit dan seterusnya dirembes semula ke dalam hempedu oleh hepatosit dalam proses yang dipanggil pintasan kolehepatik. Ini bersama-sama dengan mekanisme anti-radang dan anti-fibrotik langsung yang dianggap memberikan kesan perlindungan dalam PSC. Dalam percubaan fasa 2 sebelum ini, rawatan 12 minggu dengan NCA telah terbukti mengurangkan paras alkaline fosfatase (ALP) dengan ketara.

Mengenai NUC-5

NUC-5 ialah percubaan rawak, buta ganda, terkawal plasebo yang melibatkan 301 pesakit dengan PSC yang disahkan biopsi dan paras ALP sekurang-kurangnya 1.5 kali ganda lebih besar daripada had atas normal (ULN). Titik akhir utama gabungan ialah penormalan separa ALP kepada <1.5 kali ganda ULN dan tiada kemerosotan peringkat penyakit melalui histologi (klasifikasi Ludwig). Titik akhir sekunder utama ialah penormalan separa ALP kepada <1.5 kali ganda ULN dan tiada kemerosotan peringkat penyakit melalui histologi (pengubahsuaian pementasan Nakanuma).

Pada minggu ke-96, 15.1% pesakit yang menerima NCA mencapai titik akhir utama berbanding 4.2% pesakit plasebo (p = 0.0048). Begitu juga, 15.1% pesakit NCA berbanding 5.1% pesakit plasebo mencapai titik akhir sekunder utama (p = 0.0086). Rawatan NCA membawa kepada peningkatan sekurang-kurangnya 1 peringkat Ludwig untuk 25.2% pesakit NCA berbanding 10.5% pesakit plasebo (p = 0.0217). Tambahan pula, kemerosotan sekurang-kurangnya satu peringkat Ludwig diperhatikan dalam 40.4% pesakit plasebo berbanding 20.3% pesakit NCA (p = 0.0069). Paras darah pelbagai enzim hati bertambah baik di bawah NCA tetapi bukan plasebo. NCA diterima dengan baik, dengan kadar kejadian buruk yang serius yang serupa antara kedua-dua kumpulan.

NUC-5 masih berterusan, dengan pesakit menerima rawatan buta ganda berterusan sama ada dengan NCA atau plasebo untuk tambahan 96 minggu. Keputusan tambahan akan dilaporkan selepas kesimpulan semua 192 minggu rawatan buta ganda. Pesakit yang melengkapkan semua 192 minggu rawatan buta ganda akan mempunyai pilihan untuk menerima rawatan label terbuka dengan NCA sehingga 72 minggu.

(LBO-001)

Mengenai Dr. Falk Pharma GmbH

Dr. Falk Pharma GmbH telah membangunkan dan memasarkan ubat-ubatan inovatif untuk merawat pelbagai gangguan gastrousus seperti penyakit radang usus atau esofagitis eosinofilik serta gangguan hepatobilari seperti kolangitis bilier primer selama lebih 60 tahun. Sebagai pakar antarabangsa dalam perubatan penghadaman dan metabolik, syarikat itu menghimpunkan doktor, saintis dan pesakit untuk merangka pendekatan baharu dan berkuasa untuk penjagaan pesakit. Dr. Falk Pharma melibatkan diri dalam penyelidikan peringkat pra-klinikal dan klinikal yang bertujuan untuk meningkatkan amalan terapeutik serta kesihatan dan kesejahteraan pesakit dengan bermakna. Sebuah perniagaan milik keluarga dengan kehadiran global, Dr. Falk Pharma mempunyai sepuluh ahli gabungan di Eropah dan Australia dan terus berkembang. Syarikat itu mempunyai ibu pejabat dan kemudahan R&D di Freiburg, Jerman, produk farmaseutikalnya dikeluarkan di Eropah, terutamanya di tapak di Jerman, Perancis, Itali dan Switzerland. Dr. Falk Pharma GmbH menggaji kira-kira 1400 individu di seluruh dunia dan 340 di Freiburg.

Maklumat lanjut mengenai Dr. Falk Pharma boleh didapati dalam talian: